Un Registro Nazionale per una grave forma di distrofia retinica

A seguito della possibilità di applicare la terapia genica “Luxthurna”, già sperimentata con successo su due bambini a Napoli, si sta allestendo un Registro Nazionale delle persone affette da distrofia retinica causata dalla mutazione del gene RPE-65, degenerazione molto precoce, che porta normalmente alla cecità assoluta già in età adolescenziale

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Fonte Superando.it

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