Sordità, test positivi utilizzando un virus sintetico per correggere genoma

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Dalla terapia genica la speranza di restituire l’udito a chi non ce l’ha perché è nato con particolari difetti nel Dna. Topi sordi sono tornati a sentire suoni più bassi di 25 decibel, la soglia del sussurro, grazie a un esperimento condotto negli Usa e pubblicato su Nature Biotechnology. I ricercatori del Boston Children’s Hospital, Massachusetts Eye and Ear della Harvard Medical School, hanno utilizzato un virus sintetico per correggere il genoma di roditori affetti dalla sindrome di Usher, una malattia che provoca sordità alterando l’organizzazione dei peli interni all’orecchio. Strutture che svolgono una funzione cruciale nel captare i suoni, amplificarli e veicolarli al cervello.

Poiché circa la metà dei casi di sordità è legata a un errore nel Dna, gli scienziati sperano che questo filone di ricerca possa portare un giorno a un trattamento nell’uomo. Il condizionale è d’obbligo, precisano tuttavia gli studiosi, perché i punti da chiarire e gli ostacoli da superare restano numerosi. Tuttavia il risultato ottenuto nel lavoro sui topi è “senza precedenti. È la prima volta che si raggiunge un livello simile di recupero dell’udito”, afferma Jeffrey Holt del Boston Children’s Hospital.  “Siamo stati molto sorpresi dal risultato ottenuto e siamo molto soddisfatti”, dichiara alla Bbc Gwenaelle Geleoc del team Usa. Aggiunge Holt: “Abbiamo davvero raggiunto una buona comprensione della scienza di base e della biologia dell’orecchio interno, e potremmo essere in grado di applicare queste conoscenze sull’uomo in un futuro molto prossimo”.

I nodi da sciogliere, però, non sono pochi. Innanzitutto esistono circa 100 diversi difetti genetici che possono causare sordità, quindi servirebbe una terapia genica diversa per ognuno. Un altro punto riguarda la ‘navetta’ usata per traghettare il gene corretto e inserirlo nel Dna, in questo caso un adenovirus associato: uno dei quesiti chiave è relativo alla sicurezza di questi trasportatori. Infine la ‘finestra d’azione’: mentre la terapia genica ha funzionato su topi trattati alla nascita, ha fallito quando gli animali avevano appena 10 giorni di vita.

L’articolo su Nature

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