Leucemia, via libera alla prima terapia genica dalla Food and Drug Administration

È un trattamento che potrebbe rivoluzionare la cura dei tumori. La prima terapia genica contro la leucemia ha avuto il via libera in Usa dalla Food and Drug Administration. L’agenzia regolatoria americana ha approvato un trattamento “Car-T” sviluppato dall’azienda farmaceutica svizzera Novartis, insieme all’università della Pennsylvania. La terapia, nome commerciale Kymriah* (tisagenlecleucel), ha un costo di circa 475mila dollari perché ogni trattamento deve essere sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. È rivolta a malati fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.

I risultati ottenuti durante gli studi registrativi rimbalzano sulla stampa internazionale: l’83% dei pazienti trattati (52 su 63) ha raggiunto la remissione entro tre mesi dall’infusione, percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. Una notizia che accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell’effetto. La prima bambina sottoposta alla terapia, Emily Whitehead, seguita all’ospedale pediatrico di Philadelphia, è stata curata all’età di 6 anni ed è libera dalla leucemia da 5.

Il trattamento si basa su linfociti T ‘addestrati’ contro il cancro, cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell’organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni. I primi a beneficiare della nuova cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che negli Stati Uniti interessa 3mila bambini o giovani adulti. La terapia Car-T, in un prossimo futuro, potrebbe diventare un’alternativa al trapianto di midollo osseo, trattamento che comunque arriva a costare negli Usa oltre 500mila dollari.

Al momento la terapia appena approvata sarà proposta solo in alcuni ospedali, nei quali è presente personale formato ad hoc per somministrare la sofisticata cura e per gestirne gli eventuali effetti collaterali. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di sperimentare la Car-T contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno.

L’articolo su Science

 

 

L’articolo Leucemia, via libera alla prima terapia genica dalla Food and Drug Administration proviene da Il Fatto Quotidiano.

Facebook Comments

F. Q.

Related Posts

Morbillo e poliomielite, un confronto possibile?

Commenti disabilitati su Morbillo e poliomielite, un confronto possibile?

Cervello, “potenziale clinico nascosto nelle sostanze psichedeliche”

Commenti disabilitati su Cervello, “potenziale clinico nascosto nelle sostanze psichedeliche”

L’intervallo è finito, grillini maestri: entrate in aula, la scuola vi aspetta!

Commenti disabilitati su L’intervallo è finito, grillini maestri: entrate in aula, la scuola vi aspetta!

“I primi figli sono più intelligenti dei secondi: ricevono più stimoli dai genitori”

Commenti disabilitati su “I primi figli sono più intelligenti dei secondi: ricevono più stimoli dai genitori”

Editing genetico, il taglia-incolla del Dna che potrebbe aprire la strada al trapianto di organi da maiali

Commenti disabilitati su Editing genetico, il taglia-incolla del Dna che potrebbe aprire la strada al trapianto di organi da maiali

‘Meno Consumi, Più Legumi’, difendiamo i nostri alimenti dal mercato del ribasso

Commenti disabilitati su ‘Meno Consumi, Più Legumi’, difendiamo i nostri alimenti dal mercato del ribasso

Vaccini, Oms. “Aumentando l’utilizzo si risparmierebbero 1,5 milioni di morti in tutto il mondo”

Commenti disabilitati su Vaccini, Oms. “Aumentando l’utilizzo si risparmierebbero 1,5 milioni di morti in tutto il mondo”

Epsilon Eridani, ecco la stella che fa sognare gli astronomi: è come una macchina del tempo

Commenti disabilitati su Epsilon Eridani, ecco la stella che fa sognare gli astronomi: è come una macchina del tempo

Atrofia muscolare spinale, le famiglie: “Il nuovo farmaco apre nuova era. Non è più malattia mortale se presa in tempo”

Commenti disabilitati su Atrofia muscolare spinale, le famiglie: “Il nuovo farmaco apre nuova era. Non è più malattia mortale se presa in tempo”

Italiani bocciati sugli antibiotici

Commenti disabilitati su Italiani bocciati sugli antibiotici

Trapianti e donazioni di organi, 2016 da record in Italia: 3736 pazienti operati

Commenti disabilitati su Trapianti e donazioni di organi, 2016 da record in Italia: 3736 pazienti operati

Antartide, l’iceberg da record si stacca. Le immagini dal satellite: “Grande due volte il Lussemburgo”

Commenti disabilitati su Antartide, l’iceberg da record si stacca. Le immagini dal satellite: “Grande due volte il Lussemburgo”

Create Account



Log In Your Account



Vai alla barra degli strumenti