“Farmaco per il diabete riduce sintomi ritardo mentale ereditario”

Un insospettabile alleato nella cura dei ritardi mentali ereditari: è la metformina, il più diffuso farmaco per il diabete. Uno studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine svela che, sperimentato sui topi, ha migliorato i sintomi della sindrome dell’X fragile, che causa ritardi nello sviluppo e problemi comportamentali.La sindrome dell’X fragile colpisce un maschio su 1250 e una femmina ogni 2500 ed è causata dalla mutazione del gene FMR1 sul cromosoma X. Fra i sintomi più diffusi ci sono iperattività e deficit dell’attenzione, ma anche crisi epilettiche, ansia e disturbi dello spettro autistico. Attualmente non esiste alcuna cura per questa malattia genetica, ma è stato dimostrato che modifica alcuni percorsi molecolari nel cervello: le connessioni tra le ramificazioni dei neuroni (quelle che inviano i segnali) si rompono, inficiando la memoria e l’apprendimento.

La metformina aveva già dimostrato i suoi effetti nelle cure tumorali: sulla base di questi risultati, i ricercatori delle Università di Montréal, McGill e Edimburgo hanno deciso di sperimentarla anche contro la patologia genetica del cromosoma X. Il trial condotto sui topi con la sindrome da X fragile ha dato risultati estremamente positivi: nell’arco di soli dieci giorni la sostanza aveva corretto le anomalie dendritiche (cioè delle ramificazioni dei neuroni) migliorando notevolmente i disturbi comportamentali e facilitando la socializzazione delle cavie. Ma oltre al risultato, la metformina ha un altro considerevole vantaggio: essendo una sostanza presente sul mercato da più di 30 anni e ampiamente utilizzata contro il diabete di tipo 2, i ricercatori sono tutti concordi che “la sua sicurezza e tollerabilità siano ben documentate”. Questo significa che il percorso di sperimentazione sarebbe molto più breve rispetto a qualsiasi altro farmaco senza storia clinica documentata, e quindi potrebbe essere disponibile come trattamento per la sindrome da X fragile molto prima.

Lo studio pubblicato su Nature Medicine

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F. Q.

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