Editing genetico, primo intervento con taglia-incolla del Dna su uomo malato di tumore

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Era nella lista delle sfide della scienza per il 2015 e anche per il 2016 ma l’editing genetico ormai è una realtà. Che vede per la prima volta il trasferimento un essere umano di cellule modificate geneticamente con la tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr-Cas9. La “Crispr” (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), una sorta di taglia e cuci molecolare della doppia elica di Dna, che permette di spezzarlo in punti specifici e di riscriverne le sequenze geniche. Grazie a questa tecnica di ingegneria genetica era stato, ad esempio, possibile modificare il Dna di due specie di zanzare per contrastare la malaria, riprodurre in provetta alcune malattie dei reni, e ottenere maiali geneticamente modificati per i trapianti da animali a uomo. Adesso invece la notizia è che con questa tecnica è stato trattata una forma molto aggressiva di tumore al polmone.

È accaduto in ottobre nell’università cinese Sichuan, a Chengdu. Le cellule immunitarie dell’uomo sono state prelevate e modificate disattivando una proteina che funziona come un freno; in questo modo sono diventate più aggressive contro le cellule del tumore e poi trasferite nello stesso individuo. Reso noto dalla rivista Nature sul suo sito, l’intervento è stato condotto con l’autorizzazione del comitato etico, arrivata in luglio, ed era inizialmente previsto in agosto.

Il gruppo dell’oncologo Lu You è riuscito però a realizzarlo solo il 28 ottobre perché far moltiplicare in laboratorio le cellule modificate è stato difficile e ha richiesto più tempo del previsto. Per rispettare la privacy del paziente gli oncologi non hanno dato notizie sulle sue condizioni, ad eccezione del fatto che ha ricevuto due infusioni di cellule. Ora gli stessi ricercatori intendono trattare dieci persone, ognuna delle quali dovrebbe ricevere da due a quattro infusioni. Obiettivo di questa prima fase della sperimentazione è verificare la sicurezza della terapia, ossia che non causi effetti avversi. Entusiaste le reazioni del mondo scientifico, riportate da Nature. Oggi la Crispr è considerata una tecnologia dal potenziale incredibile, ma ai suoi inizi aveva alimentato un acceso dibattito etico, soprattutto dopo che, nel 2015, era stata applicata in Cina per manipolare embrioni umani. Sempre dalla Cina era arrivata la notizia della creazione di beagle geneticamente modificati per lo studio di Parkinson e distrofia. 

L’articolo su Nature

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F. Q.

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