Charlie Gard, ecco in cosa consiste la terapia sperimentale proposta dal Bambino Gesù di Roma

“Ci sono evidenze di laboratorio che il protocollo per la cura di Charlie Gard possa funzionare”. È tutto in queste parole il senso del nuovo pronunciamento chiesto dall’ospedale britannico Great ormond street hospital (Gosh) all’Alta corte di giustizia inglese. Pronunciamento che potrebbe arrivare domani o sabato. Il giudice Francis chiede più tempo e nuovi dati. Per il bimbo colpito da una malattia genetica congenita la Corte europea dei diritti umani di Strasburgo aveva deciso lo spegnimento dei macchinari che lo tengono in vita, ma poi era arrivata una lettera con la proposta di un protocollo sperimentale.

Le parole di speranza sono contenute in una missiva inviata nei giorni scorsi dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma – che si era già detto disponibile ad accogliere il bimbo – ai colleghi britannici che lo hanno in cura. Una lettera pubblicata sul profilo Facebook “Charlie’s Army” dalla zia del bambino. A firmarla, un team internazionale di scienziati coordinati dal Bambino Gesù, formato da sette studiosi: due italiani, un inglese, due spagnoli e due statunitensi. Nella missiva si presentano come “clinici e ricercatori di malattie mitocondriali, che studiano da molti anni la sindrome da deplezione del Dna mitocondriale”, patologia congenita del piccolo Charlie. Nella lettera gli studiosi informano i colleghi del Gosh che in alcuni test preliminari sui topi un loro protocollo ha ottenuto risultati incoraggianti nell’invertire la degenerazione cellulare causata dalla sindrome del piccolo Charlie. Un risultato che non è stato ancora pubblicato sulle riviste scientifiche. Che, quindi, i medici del Gosh non potevano conoscere. E che spiega la riservatezza dei ricercatori del Bambino Gesù che, in queste ore, si astengono dal parlare nel merito della terapia sperimentale.

Proprio dalla stessa missiva si possono, tuttavia, ricavare maggiori informazioni su questo nuovo trattamento. Da quanto indicato nella lettera, si apprende, infatti, che la nuova terapia è basata sull’utilizzo di mattoni di base, precursori molecolari, per l’assemblaggio del Dna. Quel codice della vita che nei geni del piccolo Charlie presenta degli errori, responsabili del malfunzionamento delle centrali energetiche delle sue cellule, i cosiddetti mitocondri. L’obiettivo della terapia è tentare di ripristinarne la corretta funzionalità, fortemente compromessa nel bimbo, con conseguenze nello sviluppo cerebrale e muscolare. Questi precursori utilizzati a scopo terapeutico “se forniti in laboratorio a colture di cellule umane – scrivono i ricercatori del Bambino Gesù nella loro missiva – potrebbero essere in grado d’intensificare la duplicazione del Dna mitocondriale”. Un risultato che, nei topolini di laboratorio trattati finora con questo protocollo, ha portato a benefici nelle cellule cerebrali. Ma che nell’uomo non è stato ancora mai sperimentato. “Siamo consapevoli – scrivono i ricercatori nella loro missiva – che si tratti ancora di una terapia sperimentale e che andrebbe, pertanto, testata su modelli animali. Ma – aggiungono -, siamo altrettanto convinti che non ci sia tempo a sufficienza per condurre questi test. Non per Charlie Gard, colpito da una grave encefalomiopatia. Pertanto, alla luce di queste nuove importanti informazioni sperimentali – concludono i ricercatori del Bambino Gesù -, raccomandiamo rispettosamente di riconsiderare il trattamento per Charlie Gard”. “Si può provare la cura sperimentale – aveva dichiarato alle agenzie nei giorni scorsi Bruno Dallapiccola, genetista e direttore scientifico del Bambino Gesù – non per fare contenti i genitori ma perché c’è una piccola, concreta, speranza, supportata da dati scientifici, che ci autorizza a dire che non dobbiamo buttare la spugna”. L’appello degli scienziati è ancora sub judice. 

L’articolo Charlie Gard, ecco in cosa consiste la terapia sperimentale proposta dal Bambino Gesù di Roma proviene da Il Fatto Quotidiano.

Facebook Comments

Davide Patitucci

Related Posts

Africa, prove di divorzio dalla Francia e dal franco CFA: dal 2020 la moneta unica sarà ECO

Commenti disabilitati su Africa, prove di divorzio dalla Francia e dal franco CFA: dal 2020 la moneta unica sarà ECO

Diritto alla cura e alla protezione: il progetto di SOS villaggi dei bambini per spiegare ai più giovani i propri diritti

Commenti disabilitati su Diritto alla cura e alla protezione: il progetto di SOS villaggi dei bambini per spiegare ai più giovani i propri diritti

Unicef, chiamati a raccolta i giovani di tutto il mondo per un sondaggio sulle loro città

Commenti disabilitati su Unicef, chiamati a raccolta i giovani di tutto il mondo per un sondaggio sulle loro città

«Quando sono in classe non respiro» L’asma da rientro a scuola esiste

Commenti disabilitati su «Quando sono in classe non respiro» L’asma da rientro a scuola esiste

Coronavirus: Guerra (Oms), «È come la Spagnola, tornerà in autunno»

Commenti disabilitati su Coronavirus: Guerra (Oms), «È come la Spagnola, tornerà in autunno»

Le nuove cure per la psoriasi sono gratuite solo per chi è grave, è giusto?

Commenti disabilitati su Le nuove cure per la psoriasi sono gratuite solo per chi è grave, è giusto?

Burkina Faso, è qui l’epicentro della drammatica crisi umanitaria nel deserto del Sahel Centrale

Commenti disabilitati su Burkina Faso, è qui l’epicentro della drammatica crisi umanitaria nel deserto del Sahel Centrale

Il morbillo in Italia sparirà nel 2045 (se gli adulti non si vaccinano)

Commenti disabilitati su Il morbillo in Italia sparirà nel 2045 (se gli adulti non si vaccinano)

Povertà educativa, 5 i progetti regionali per i bambini da 0 a 6 anni

Commenti disabilitati su Povertà educativa, 5 i progetti regionali per i bambini da 0 a 6 anni

La Cooperazione italiana in Parlamento, i focus: lotta alle disuguaglianze, inclusioni, equilibrio tra economica e ambiente

Commenti disabilitati su La Cooperazione italiana in Parlamento, i focus: lotta alle disuguaglianze, inclusioni, equilibrio tra economica e ambiente

Miopia, il 70% della popolazione digitale sviluppa qualche problema

Commenti disabilitati su Miopia, il 70% della popolazione digitale sviluppa qualche problema

Test antigene per il Covid rapidi ed economici: sono la svolta che tutti aspettano? Come funzionano

Commenti disabilitati su Test antigene per il Covid rapidi ed economici: sono la svolta che tutti aspettano? Come funzionano

Create Account



Log In Your Account



Vai alla barra degli strumenti