Atrofia muscolare spinale, le famiglie: “Il nuovo farmaco apre nuova era. Non è più malattia mortale se presa in tempo”

Renato La Cara

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Atrofia muscolare spinale, le famiglie: “Il nuovo farmaco apre nuova era. Non è più malattia mortale se presa in tempo”

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“È tempo di festeggiare, si apre una nuova era per sconfiggere per sempre l’atrofia muscolare spinale. Per la prima volta questa malattia genetica neuromuscolare non è più mortale se presa in tempo e il farmaco contro la Sma, Spinraza, sta dando risultati incoraggianti sui neonati e bambini sotto trattamento“. A dirlo a Ilfattoquotidiano.it è Daniela Lauro, […]

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Atrofia muscolare spinale, parte la somministrazione del nuovo farmaco: “Può fermare l’aggravarsi della malattia”

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“Per la prima volta in Italia le persone con Atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1 hanno iniziato la somministrazione di un farmaco innovativo che può fermare l’aggravarsi della loro malattia neuromuscolare, trasformando l’entità dei sintomi “. A dirlo è il professor Eugenio Mercuri dell’Università Cattolica di Roma e coordinatore del programma, oltre che uno dei […]

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Terapia genica, Luigi Naldini: “Così l’esistenza di molti bambini è cambiata in meglio”

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Nascere con una rara immunodeficienza dell’infanzia chiamata ADA-SCID, la leucodistrofia metacromatica o la sindrome di Wiskott-Aldrich oggi non è più una condanna certa, perché “sono stati fatti importanti passi avanti grazie alla ricerca scientifica effettuata in Italia sulla scoperta dei meccanismi che producono alcune malattie genetiche” e, cosa più importante, anche “per la cura di patologie considerate da […]

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Atrofia muscolare spinale: in arrivo primo farmaco per duecento pazienti gravi

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Una “svolta storica” in Italia per le persone con atrofia muscolare spinale. La sperimentazione della molecole Isis Smn rx, che negli ultimi due anni ha coinvolto anche alcuni ospedali d’eccellenza, ha riportato “risultati positivi”, tali da spingere la casa farmaceutica Biogen a dichiarare di volerla mettere a disposizione “al più presto” per tutti gli affetti della forma più […]

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