Atrofia muscolare spinale, le famiglie: “Il nuovo farmaco apre nuova era. Non è più malattia mortale se presa in tempo”

“È tempo di festeggiare, si apre una nuova era per sconfiggere per sempre l’atrofia muscolare spinale. Per la prima volta questa malattia genetica neuromuscolare non è più mortale se presa in tempo e il farmaco contro la Sma, Spinraza, sta dando risultati incoraggianti sui neonati e bambini sotto trattamento“. A dirlo a Ilfattoquotidiano.it è Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA, l’associazione di genitori nata nel 2001 per sostenere la ricerca scientifica su questa grave malattia che colpisce i muscoli volontari che controllano tutte le funzioni corporee.

La Sma di tipo 1 (la forma più grave della patologia) è considerata la prima malattia genetica per mortalità infantile. “Quella del buon funzionamento del nuovo farmaco è una notizia molto positiva per tanti bimbi malati e le loro famiglie. Ad oggi – precisa Lauro – la Sma 1 non può ancora essere curata, ma la strada che porta a trovare una soluzione definitiva per la guarigione è sempre più vicina. Con la nuova terapia i bambini con questa patologia non guariranno in modo definitivo, ma non moriranno come succedeva fino ad ora e questo è un successo enorme. Una corretta gestione della Sma e l’assunzione del nuovo farmaco aiuterà i piccoli a sopravvivere e  se preso entro i primi sei mesi di vita la Sma può essere fermata”.

Da novembre 2016 a luglio 2017 Spinraza è stato somministrato con iniezione a 130 bambini in Italia. Il farmaco è stato distribuito gratuitamente attraverso l’Extended Access Program. Le strutture cliniche dove i bambini hanno ricevuto la somministrazione sono: i tre centri Nemo di Milano, Roma e Messina, specializzati nelle malattie genetiche neuromuscolari, l’ospedale Gaslini di Genova e il Bambino Gesù di Roma. Ma le richieste di poter ricevere il nuovo trattamento sono in progressivo aumento e occorre incrementare il numero delle strutture in grado di mettere a disposizione gratuitamente il farmaco, coinvolgendo in tutto almeno una ventina di centri specializzati. In più la somministrazione avviene per via intratecale e ha bisogno di figure di alta specializzazione nell’ambito delle malattie neuromuscolari. Negli ultimi anni, grazie al sostegno degli italiani, è stato creato la rete SMArt che ha unito virtualmente i maggiori specialisti italiani, uniformando la metodologia di presa in carico dei nostri pazienti. Questa rete adesso necessita di essere ulteriormente potenziata in vista delle importanti novità della ricerca, per evitare lunghi viaggi di regione in regione, e sarà l’elemento centrale della prossima campagna di Famiglie SMA ai binari di partenza per l’ultima settimana di settembre. Per rendere possibile tutto questo occorrono risorse economiche rilevanti.

Così Famiglie Sma ha deciso di replicare la campagna di raccolta fondi che, l’anno scorso grazie allo spot tv con Checco Zalone e al sostegno del testimonial Vittorio Brumotti, aveva consentito di ricevere circa 250mila euro proprio per finanziare questo progetto. L’obiettivo della raccolta è quello di consentire a sempre più pazienti di accedere alla somministrazione per arrestare la degenerazione muscolare provocata dalla Sma. “In attesa dell’approvazione da parte dell’Aifa alla commercializzazione di Spinraza l’associazione comincia a guardare all’imminente futuro, quando la possibilità di accedere al farmaco da parte di tanti nuovi pazienti, sarà legata alla necessità di ampliare i centri clinici dove sarà possibile ottenere la somministrazione. Il farmaco – ha aggiunto Lauro – entra quindi a far parte della gestione quotidiana dei nostri pazienti più fragili, gli Sma di tipo 1, e insieme con una corretta presa in carico dai primi giorni della diagnosi è diventata la più potente arma oggi a disposizione contro questa patologia”. La campagna di raccolta fondi di Famiglie SMA è prevista dal 22 settembre al 9 ottobre, quando i soci e volontari dell’associazione saranno presenti nelle piazze con “la consapevolezza e l’entusiasmo imbattibile di genitori che per la prima volta sanno di poter dare una speranza concreta di vita migliore al proprio figlio“.

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Renato La Cara

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