Arriva in Italia la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale

Fino a soli quattro anni fa non esisteva alcuna possibilità di contrastare la SMA (atrofia muscolare spinale), malattia neuromuscolare rara che costituisce la prima causa di morte genetica infantile e che è caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie. Ora invece, dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco della prima terapia genica, vi sono ben tre trattamenti in grado di arrestarne il decorso. Continua dunque, per la SMA, quella che si può definire come una vera e propria “rivoluzione terapeutica”, accolta con entusiasmo dall’Associazione Famiglie SMA

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Fonte Superando.it

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Stefano

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