Terapia genica per la SMA: un’opportunità ad accesso blindato

Da novembre sette bambini sono stati trattati con la innovativa terapia genica per la SMA1. L’Aifa però ha limitato l’accesso al farmaco solo per i bambini fino a 6 mesi. «Chiediamo ad Aifa di ampliare i criteri, in linea con altri Paesi in Europa, per non creare ingiuste disuguaglianze», dice Daniela Lauro, la vicepresidente di Famiglie SMA. «I dati relativi al trattamento di bambini fino a 13,5 kg sono stati publicati, che si apra almeno fino a quel peso, nelle more di vedere gli studi clinici fino ai 21 kg»

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